O registro condicional do Elevidys® (delandistrogeno moxeparvoveque) foi cancelado pela Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa) nesta segunda-feira (24/08). A Roche, fabricante do medicamento, havia solicitado a retirada da autorização, que permitia a comercialização do produto no Brasil para determinados pacientes com Distrofia Muscular de Duchenne (DMD).
A decisão foi tomada porque os dados apresentados pela empresa até o momento não foram considerados suficientes para atender às exigências regulatórias necessárias à manutenção do registro. A medida consta de resolução publicada no Diário Oficial da União.
Mesmo com o cancelamento, a fabricante continuará responsável pelo acompanhamento das pessoas que já receberam o tratamento em estudos clínicos e programas existentes. A determinação também abrange pacientes infantis brasileiros que foram tratados com o Elevidys entre dezembro de 2024 e julho de 2025.
A autorização brasileira para o Elevidys havia sido concedida em dezembro de 2024, em caráter excepcional e sob regime condicional. Na ocasião, a Anvisa estabeleceu que a empresa deveria apresentar posteriormente informações adicionais relacionadas à eficácia e à segurança do tratamento.
Entre os pacientes contemplados estavam crianças de quatro a sete anos com DMD que ainda conseguiam caminhar de maneira independente ou com auxílio e que cumpriam critérios clínicos e laboratoriais definidos para o uso da terapia.
Um novo capítulo envolvendo o medicamento ocorreu em julho de 2025, quando a Anvisa determinou a suspensão da comercialização por meio da Resolução (RE) 2.813/2025. A providência veio após registros, nos Estados Unidos, de mortes associadas a casos de insuficiência hepática aguda em pacientes submetidos ao tratamento.
A partir da suspensão, a fabricante passou a ser cobrada pela apresentação de informações adicionais sobre a segurança do produto. Entre as exigências estava o fornecimento de dados consolidados sobre casos de insuficiência hepática aguda.
Durante esse período, a Roche apresentou informações complementares e manteve interlocução com a Anvisa para cumprir as obrigações vinculadas ao registro condicional. Em comunicado, a empresa afirmou que continua dedicada ao programa clínico do Elevidys e à apresentação das evidências necessárias.
Os riscos associados ao tratamento também foram discutidos no Congresso Nacional. Em junho deste ano, uma audiência pública da Comissão de Defesa dos Direitos das Pessoas com Deficiência da Câmara dos Deputados abordou os alertas relacionados à segurança do medicamento.
Outro tratamento para a mesma doença recebeu autorização da Anvisa na última quinta-feira (13/08). Trata-se do Duvyzat (givinostate), cujo registro foi aprovado após estudos clínicos apontarem que o medicamento pode retardar a progressão da Distrofia Muscular de Duchenne.
A agência reguladora e a Roche reforçaram que as decisões envolvendo terapias para doenças graves e raras devem considerar as evidências científicas disponíveis e os critérios de segurança estabelecidos para esses produtos.
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